اهمیت سلول بنیادی در درمان بیماری های خونی

در یک دستاورد بزرگ در زمینه‌ی سلول‌های بنیادی، پژوهشگران موفق به تولید سلول‌های خونساز از سلول‌های بنیادی پرتوان القا شده‌ی انسانی (iPSC) شده‌اند که توانایی پیوند درازمدت و تولید انواع مختلف سلول‌های خونی را دارند. این تحقیق که در Nature Biotechnology منتشر شده است، مرحله‌ای مهم در جهت درمان‌های نوین برای بیماری‌های خونی مانند کم‌خونی و سرطان خون محسوب می‌شود و می‌تواند جایگزین روش‌های فعلی در پیوند مغز استخوان و خون بند ناف شود.

پیش‌زمینه و اهمیت سلول‌های بنیادی

سلول‌های بنیادی پرتوان القا شده (iPSC) سلول‌هایی هستند که از سلول‌های معمولی بدن، همچون سلول‌های پوستی، گرفته شده و به حالت پرتوان برگردانده می‌شوند. این فرآیند با اعمال تغییرات ژنتیکی خاص و بازگشت سلول‌ها به وضعیت مشابه سلول‌های جنینی انجام می‌گیرد. با پرتوانی این سلول‌ها، امکان تولید انواع مختلفی از سلول‌های بافتی از جمله سلول‌های خونی فراهم می‌شود. یکی از مهم‌ترین اهداف در استفاده از iPSCها، تولید سلول‌های بنیادی خون‌ساز (HSC) است که توانایی پیوند و تولید انواع مختلف سلول‌های خونی را در بدن بیمار دارند.

سلول‌های بنیادی خون‌ساز یکی از اصلی‌ترین نیازهای پیوند مغز استخوان و درمان بیماری‌های خونی هستند. این سلول‌ها قابلیت تولید و جایگزینی سلول‌های خونی بیمار را دارند و برای درمان بیماری‌هایی مانند سرطان خون و کم‌خونی‌های ارثی به کار می‌روند. با این حال، یافتن منابع مناسب و سازگار با بدن بیمار، به ویژه برای افرادی که به پیوند نیاز دارند، بسیار دشوار است و اغلب به دلیل کمبود اهداکنندگان یا ناسازگاری بین اهداکننده و گیرنده، با مشکلاتی مواجه می‌شود.

پژوهشگران با بهره‌گیری از ترکیبی از فاکتورهای رشد و سیگنال‌های خاص، موفق شدند که سلول‌های iPSC را به سلول‌های خونی مشابه با آن‌هایی که در منطقه آئورت-غدد جنسی-مزونفروس (AGM) جنین انسان تشکیل می‌شوند، تبدیل کنند. این منطقه در مراحل اولیه رشد جنینی، محل تولید اولین سلول‌های بنیادی خون‌ساز است. به طور خاص، پژوهشگران با استفاده از مواد شیمیایی همچون رتینوئیدها مشتقاتی از ویتامین A به سلول‌های iPSC کمک کردند تا به سلول‌های بنیادی خون‌ساز (HSC) تبدیل شوند که توانایی تولید انواع مختلف سلول‌های خونی را دارند. این سلول‌ها از جنبه‌ی عملکردی شبیه به سلول‌های خون بند ناف و مغز استخوان هستند و به همین دلیل، در صورت پیوند، قابلیت ایجاد یک سیستم خونی جدید در بدن گیرنده را دارند.

ویژگی‌های پیوند سلول‌های تولید شده

یکی از مزایای بزرگ این تحقیق، توانایی سلول‌های HSC تولید شده در پیوند درازمدت و چندلایه در بدن حیوانات آزمایشگاهی است. این سلول‌ها پس از پیوند، قادر به تولید انواع مختلف سلول‌های خونی شامل سلول‌های اریتروئیدی (مسئول حمل اکسیژن)، سلول‌های میلوئیدی (که در سیستم ایمنی نقش دارند) و سلول‌های لنفوئیدی (نظیر سلول‌های لنفاوی) بودند. این ویژگی به این معناست که سلول‌های بنیادی تولید شده می‌توانند به طور مستمر انواع مختلف سلول‌های خونی را در بدن تولید کنند و این امر می‌تواند کاربردهای بالینی قابل توجهی در درمان بیماران مبتلا به اختلالات خونی داشته باشد.

مزایای بالینی و چشم‌انداز درمانی

این پژوهش یک گام بزرگ به سوی درمان‌های شخصی‌سازی شده است. با استفاده از این روش، می‌توان سلول‌های خونی سازگار با بدن بیمار را تولید کرد و خطر پس‌زدگی ایمنی را کاهش داد. در شرایط فعلی، بیماران مبتلا به اختلالات خونی نیاز به دریافت پیوندهای خونی از منابع خارجی دارند که ممکن است با بدن آنها سازگاری نداشته باشد و احتمال رد پیوند و بروز عوارض جانبی را افزایش دهد. با این حال، استفاده از سلول‌های iPSC مشتق از خود بیمار می‌تواند راه‌حلی ایمن‌تر و کم‌خطرتر برای چنین بیمارانی باشد. این روش به ویژه برای بیمارانی که دچار بیماری‌های ژنتیکی خونی هستند، مفید خواهد بود زیرا به آن‌ها اجازه می‌دهد با سلول‌های اصلاح‌شده از لحاظ ژنتیکی درمان شوند.

علاوه بر این، یکی از نقاط قوت این پژوهش، انعطاف‌پذیری بالای سلول‌های تولید شده است. این سلول‌ها می‌توانند به انواع مختلف سلول‌های خونی تبدیل شوند و به این ترتیب می‌توانند در درمان طیف گسترده‌ای از بیماری‌ها مانند کم‌خونی‌های ناشی از کمبود سلول‌های قرمز، انواع مختلف سرطان‌های خون مانند لوسمی و حتی بیماری‌های نقص ایمنی مورد استفاده قرار گیرند.

چالش‌های پیش رو و آینده‌ی تحقیقات

اگرچه این پژوهش دستاوردهای بزرگی داشته، اما همچنان نیازمند بهبود و ارزیابی‌های بیشتر است. چالش‌های کلیدی شامل بهینه‌سازی پروتکل‌های تولید سلول‌ها و کاهش خطر بروز ناهنجاری‌های ژنتیکی در سلول‌های تولید شده است. در روش‌های مبتنی بر iPSC، یکی از نگرانی‌ها ایجاد تغییرات ژنتیکی ناخواسته است که می‌تواند باعث بروز سرطان یا سایر مشکلات در بیماران شود. به همین دلیل، پژوهشگران به دنبال راه‌هایی برای اطمینان از پایداری ژنتیکی سلول‌ها هستند و قصد دارند آزمایش‌های پیش‌بالینی بیشتری انجام دهند تا از ایمنی و اثربخشی این سلول‌ها اطمینان حاصل کنند.

چشم‌انداز نهایی و پیامدهای پزشکی

این تحقیق نمایانگر نقطه عطفی در پزشکی بازساختی و درمان‌های خونی است. در حالی که هنوز برای استفاده بالینی نیازمند بهینه‌سازی و بررسی‌های بیشتر است، اما این دستاورد می‌تواند در آینده منجر به توسعه درمان‌های نوین، مقرون به صرفه و سازگار با بیماران شود. پیشرفت‌های آینده در این حوزه می‌تواند به تولید منابع پایدارتری از سلول‌های خونی منجر شود و از این طریق نیاز به اهداکنندگان خون و مغز استخوان را کاهش دهد.

در نهایت، این تحقیق نشان‌دهنده ظرفیت بزرگ سلول‌های iPSC برای توسعه درمان‌های شخصی‌سازی شده و مقرون به صرفه است که می‌تواند به بهبود کیفیت زندگی بیماران مبتلا به بیماری‌های خونی کمک کند و چهره‌ی درمان‌های خونی را به کلی دگرگون سازد.

منبع:

Ng ES, Sarila G, Li JY, Edirisinghe HS, Saxena R, Sun S, Bruveris FF, Labonne T, Sleebs N, Maytum A, Yow RY. Long-term engrafting multilineage hematopoietic cells differentiated from human induced pluripotent stem cells. Nature Biotechnology. 2024 Sep 2:1-4.