همکاری مدرسه پرواز با دانشگاه علوم پزشکی تهران در برگزاری اولین دوره کشوری GMP

تا چندی پیش، ایده تغییر یک ژن برای یک بیماری علمی تخیلی تلقی می شد. اما، امروزه، این مفهوم یک واقعیت است، و همراه با سایر رویکردهای پیشرفته، نحوه درمان بیماری را تغییر می دهد. پتانسیل تغییر مستقیم ژن های انسان برای اولین بار تقریباً 50 سال پیش شناسایی شد. از آن زمان، پیشرفت در دانش علمی منجر به عصر جدید و هیجان انگیز پزشکی برای بیماران شده است. شناسایی مکانیسم‌های بیولوژیکی زمینه‌ساز بیماری‌های انسانی، راه‌های نویدبخش جدیدی را برای پیشرفت‌های درمانی ایجاد کرده است، در حالی که فناوری‌های نوآورانه مرزهای تحقیقاتی جدید و هیجان‌انگیزی را باز کرده‌اند اما هیجان انگیزتر از گزینه های درمانی جدید بالقوه ایجاد شده توسط پیشرفت در سلول درمانی و ژن درمانی نیست.
سلول درمانی
سلول درمانی وارد کردن سلول های جدید به بدن بیمار برای رشد، جایگزینی یا ترمیم بافت آسیب دیده به منظور درمان بیماری است.
سلول درمانی به انتقال مواد سلولی اتولوگ یا آلوژنیک به بیمار برای اهداف پزشکی اشاره دارد؛ به این منظور که در سلول درمانی می توانند از سلول های بدن خود بیمار (اتولوگ) یا اهداکننده (آلوژنیک) استفاده کنند. در بعضی از سلول‌درمانی‌ها، از بازبرنامه‌ریزی ژنتیکی سلول‌های بالغ استفاده می‌کنند که از نظر ژنتیکی برنامه‌ریزی مجدد شده‌اند و می‌توانند به یکی از انواع سلول‌های داخل بدن بیمار تبدیل شوند. این فناوری ممکن است توسعه انواع نامحدودی از سلول‌های خاص انسانی را که برای اهداف درمانی مورد نیاز است را امکان‌پذیر کند.

امروزه، سلول درمانی با تحقیقات در حال انجام برای ایمنی و اثربخشی بالینی به تکامل خود ادامه می دهد، و با اندازه بازار جهانی که تخمین زده می شود از 9.5 میلیارد دلار در سال 2021 به 23.0 میلیارد دلار در سال 2028 افزایش یابد
سلول درمانی ترکیبی از درمان های تک سلولی یا چند سلولی مبتنی بر سلول های بنیادی و غیربنیادی است. این سلول‌ها، معمولا از سلول‌های اتولوگ یا آلوژنیک استفاده می‌کنند و ممکن است شامل دستکاری‌های ژنتیکی باشد که می تواند به صورت موضعی یا به صورت تزریقی، تزریقی، داربست زیستی یا سیستم های بدون داربست تجویز شود. سلول درمانی حوزه های درمانی متعددی مانند پزشکی بازساختی، ایمونوتراپی و درمان سرطان را در بر می گیرد. در حال حاضر، اکثر سلول‌درمانی‌ها در فازهای بالینی اولیه هستند اما تعدادی از آنها نیز به طور معمول استفاده میشوند یا مورد تایید FDA برای درمان بیماری‌های مختلف قرار گرفته‌اند. مانند: PROVENGE® (sipuleucel-T)، LAVIV® (azficel-T)، MACI® (کندروسیت های کشت شده اتولوگ روی کلاژن خوک)، و KYMRIAH™ (tisagenlecleucel).
یکی از هیجان انگیزترین پیشرفت ها در مبارزه با سرطان، ظهور ایمونوتراپی مبتنی بر سلول است، یک درمان شخصی که با استفاده از سلول های ایمنی خود بیمار، سرطان را می کشد. تا به امروز، درمان های سلولی برای افراد مبتلا به سرطان های خاص خون تایید شده است، اما سلول درمانی برای تومورهای جامد هنوز به همان نقطه عطف نرسیده است. با توجه به اینکه تومورهای جامد حدود 90 درصد از همه تشخیص‌های سرطان را تشکیل می‌دهند، تحقیقات بیشتر در مورد فناوری سلول درمانی و تولید مقیاس‌پذیر می‌تواند این درمان را به تعداد بسیار بیشتری از افراد مبتلا به سرطان گسترش دهد.

سلول درمانی از سلول های زنده به عنوان دارو برای درمان بیماری استفاده می کند. هنگامی که برای درمان سرطان استفاده می شود، سلول درمانی از توانایی ذاتی سیستم ایمنی برای جستجو و از بین بردن سلول های غیر طبیعی بدن بهره می برد. این رویکرد نام های بسیاری دارد، از جمله سلول درمانی ایمنی و سلول درمانی پذیرفته شده، اما همه آنها به یک نوع درمان سرطان اشاره دارند. سلول های تخصصی سیستم ایمنی 1) مهندسی شده اند تا برچسب های منحصر به فرد سرطان فرد را تشخیص دهند یا 2) به طور انتخابی از تومور بیمار جدا شده و به تعداد زیادی در آزمایشگاه رشد می کنند و با انفوزیون داخل وریدی به بیمار بازگردانده می شوند.

در طول دهه گذشته، سلول درمانی را به عنوان یک استراتژی درمان سرطان قابل اجرا معرفی کرده اند امروزه، 36 مرکز جامع سرطان تعیین شده توسط NCI با برنامه های سلول درمانی وجود دارد و سازمان غذا و دارو (FDA) شش درمان سلولی را برای درمان سرطان خون تایید کرده است. با این حال، توسعه سلول درمانی برای تومورهای جامد که به طور انتخابی به سلول های سرطانی حمله می کنند، در بدن باقی می مانند و بر توانایی تومور برای پنهان شدن از سیستم ایمنی غلبه می کنند، بسیار دشوار است. سلول درمانی نیز بسیار گران است و تولید آن در مقادیر قابل مقیاس با فناوری های موجود دشوار است که برای شکستن این موانع برای گسترش سلول درمانی به تحقیقات آزمایشگاهی بنیادی نیاز است

اگر بتوانیم سلول درمانی را برای درمان موفقیت آمیز تومورهای جامد بسیاری از بیماران می توانند از این درمان فردی و بسیار هدفمند سرطان بهره مند شوند.
با این حال، کاربرد بالینی سلول‌درمانی در زمینه‌هایی مانند بیماری‌های نورودژنراتیو هنوز باید چندین چالش را از جمله استانداردسازی را حل کند، در نتیجه رسیدن به مراحل نهایی را سخت‌تر و آهسته‌تر طی می‌شود.
سایر موانعی که پیشرفت سلول درمانی را محدود می کند به ایمنی محصول مربوط می شود، ایجاد سمیت در بدن، نشانه‌های بالینی محدود، هزینه تولید بالا و هزینه‌های زیاد پرداختی بیمار از دیگر مسائل مرتبط با سلول‌درمانی هستند که باید توسط آزمایش‌های بالینی در حال انجام و آینده مورد توجه قرار گیرند.

ژن درمانی
سلول و ژن درمانی، حوزه های همپوشانی تحقیقات زیست پزشکی با اهداف درمانی مشابه را نشان می دهد که DNA یا RNA را در داخل یا خارج از بدن هدف قرار می دهد. هر دو رویکرد به دنبال اصلاح مواد ژنتیکی برای بهبود عملکرد یا مبارزه با بیماری هستند. به طور خاص، ژن درمانی از مواد ژنتیکی یا DNA برای دستکاری سلول های بیمار برای درمان یک بیماری ارثی یا اکتسابی استفاده می کند. در حالی که سلول درمانی تزریق یا پیوند سلول های کامل به بیمار برای درمان یک بیماری ارثی یا اکتسابی است. پزشکی بازساختی همچنین شامل مهندسی بافت درمانی و بیومواد – مواد مهندسی شده ای است که در کاربردهای پزشکی برای تقویت یا جایگزینی عملکرد طبیعی بدن استفاده می شود.
ژن درمانی یک درمان جدید است که با تغییر DNA بیمار در سطح سلولی یا با درمان های داخل بدن (in vivo) یا خارج از بدن (ex vivo) عمل می کند. ژن درمانی به دنبال اصلاح یا وارد کردن ژن ها به بدن بیمار با هدف درمان، پیشگیری یا درمان بالقوه یک بیماری است. نمونه هایی از رویکردهای ژن درمانی شامل جایگزینی یک ژن جهش یافته است که باعث بیماری می شود با یک نسخه عملکردی یا معرفی یک کپی جدید و صحیح از یک ژن به بدن. ژن‌های درمانی در یک حامل، اغلب ویروس‌های غیرفعال شده مانند ویروس‌های مرتبط با آدنو، رتروویروس‌ها یا لنتی ویروس‌ها بسته‌بندی می‌شوند. ژن درمانی ممکن است در داخل بدن انجام شود که در آن ژن درمانی مستقیماً به سلول‌های داخل بدن بیمار تحویل داده می‌شود، یا ex vivo که در آن ژن درمانی قبل از وارد شدن به بدن در سلول‌های خارج از بدن وارد می‌شود. ژن درمانی ex vivo نوعی سلول درمانی است. این رویکرد شامل چندین روش ایمنی درمانی مبتنی بر سلول، مانند گیرنده‌های آنتی ژن کایمریک (CAR) سلول‌های T، درمان‌های گیرنده سلول T (TCR)، درمان‌های سلولی کشنده طبیعی (NK)، لنفوسیت‌های نفوذکننده تومور (TILs)، لنفوسیت‌های مشتق از مغز است. (MILs)، سلول‌های T گاما دلتا و واکسن‌های دندریتیک.
در برخی موارد، مانند CAR-T، سلول ها قبل از اینکه (دوباره) به بیمار معرفی شوند، اصلاح ژنتیکی می شوند. این نقطه تلاقی بین ژن و سلول درمانی است.

مدرسه پرواز به دلیل اهمیت اصول GMP و تضمین کیفیت فرآورده‌ها، با همکاری دانشکده فناوری‌های نوین پزشکی دانشگاه علوم پزشکی تهران، اولین دوره جامع کشوری را با اعطای مدرک معتبر قابل ترجمه از دانشگاه علوم پزشکی تهران برگزار کردند که اساتید مجرب زیر نظر دکتر جواد وردی به عنوان دبیر علمی، کتاب اصول تولید و تجاری سازی فرآورده‌های پزشکی بازساختی(بافت، ژن و سلول درمانی) بر مبنای GMP تدریس نمودند.

اساتید:
دکتر جواد وردی: مدیر گروه علوم سلولی کاربردی دانشکده فناوری‌های نوین پزشکی دانشگاه علوم پزشکی تهران
دکتر نسیم وثوقی: دانشیار گروه علوم سلولی کاربردی دانشکده فناوری‌های نوین پزشکی دانشگاه علوم پزشکی تهران
دکتر سید ایمان سیحون: استادیار گروه علوم سلولی کاربردی دانشکده فناوری‌های نوین پزشکی دانشگاه علوم پزشکی تهران
ارسلان جلیلی: دانشجوی دکتری تخصصی علوم سلولی کاربردی پژوهشگاه رویان
آرمان سعادتی: مدرس تجاری سازی، کارشناسی ارشد بیوتکنولوژی میکروبی